Медицина

Ученые смогли подавить работу "лишних" генов в клетках с синдромом Дауна

18.07.2013
Ученые смогли подавить работу "лишних" генов в клетках с синдромом Дауна
Джеанна Лоуренс из университета штата Массачусетс в Уорчестере и ее коллеги смогли подавить работу "лишних" генов на третьей копии 21 хромосомы, присутствующей в клетках людей с синдромом Дауна, используя особый ген XIST. Как объясняют биологи, данный участок ДНК используется организмом женщин и самок животных для подавления работы второй копии "женской" Х-хромосомы в их геноме. Ученые предположили, что XIST можно модифицировать таким образом, что он будет препятствовать "считыванию" генов с лишней 21 хромосомы.


Главное препятствие на пути использования XIST не по "назначению" — большие размеры гена, усложняющие его "вставку" в другие хромосомы человека. Авторы статьи решили эту проблему, проанализировав структуру 21 хромосомы и обнаружив в ней достаточно длинный участок "мусорной" ДНК, который можно удалить без потерь других генов.

Обнаружив этот участок, ученые попытались реализовать свою идею на практике, вставив этот ген в 21 хромосомы в геномы "перепрограммированных" стволовых клеток, полученных от донора с синдромом Дауна. По словам биологов, XIST успешно вставился и подавил работу генов на третьей копии хромосомы. Устойчивость этого эффекта, а также отсутствие видимых побочных эффектов позволяет надеяться на разработку терапии для лечения синдрома Дауна, заключают биологи.